Prueban Fármaco de Astra Zeneca, que Reduce Tumores Inoperables en Niños
Los resultados de un ensayo clínico de fase 2 muestran que el fármaco selumetinib mejora los resultados en niños con el trastorno genético llamado neurofibromatosis tipo 1.
En el ensayo, selumetinib redujo los tumores inoperables que se desarrollan con NF1 llamados neurofibromas plexiformes, prueba en la que los niños experimentaron dolor reducido, mejor función y mejor calidad de vida general después de recibir el tratamiento.
El ensayo fue dirigido por investigadores intramuros en el Centro de Investigación del Cáncer (CCR) –por sus siglas en inglés- en el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), parte de los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos.
Los resultados del ensayo se publicaron hoy en el New England Journal of Medicine.
"Hasta ahora, no existían terapias médicas eficaces para niños con NF1 y neurofibromas plexiformes, y ha sido un largo viaje para encontrar un medicamento que pueda ayudarlos", dijo Brigitte Widemann, M.D. autora principal del estudio, y jefa de la Subdivisión de Oncología Pediátrica del CCR, que desarrolló y coordinó el ensayo. "Aunque esto todavía no es una cura, este tratamiento está disminuyendo los tumores y está haciendo que los niños se sientan mejor y tengan una mejor calidad de vida".
El ensayo fue patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapia OnCI (CTEP) y llevado a cabo por el programa intramuros NIH. AstraZeneca, fabricante del fármaco proporcionó el medicamento para el estudio en virtud de un Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo con el NCI y apoyó los estudios correlacionados que formaban parte del ensayo.
La compañía trabajó en estrecha colaboración con los investigadores en la Nueva Solicitud de Medicamentos para recopilar los datos que han sido presentados por la compañía a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Además, el Programa de Aceleración Terapéutica de Neurofibromatosis (NTAP) proporcionó fondos para apoyar la inscripción de pacientes en los sitios participantes.
